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据世界卫生组织估计，当前世界上有6000-8000种罕见病，影响多达4亿患者的生活。罕见病与每个人息息相关，只要有生命的传承，就有发生罕见病的可能。在多方努力下，罕见病药物逐渐成为创新药物开发的重要组成部分。2020年，美国FDA批准的孤儿药数目高达31个，占美国FDA全年批准新药的58.5%，占比创近10年来新高。庞贝病（Pompe disease）是由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）引起的遗传性溶酶体储存障碍，GAA的水平降低或缺失导致肌肉和其他组织溶酶体中底物糖原的积累，因此又称为Ⅱ型糖原累积病，是一种罕见病。全球新生儿患病率约在1/40000左右，但不同国家或地区有所差异。目前，酶替代疗法是唯一获批疗法，但仍有未满足的临床需求。本次分析系列，基于科技论文和专利活动数据、以及近期行业新闻和动态，发现了数据背后一些规律和逻辑。希望以此为该领域的新药研发出一份力，帮助庞贝氏症在内的罕见病群体，共同呵护我们的未来。

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注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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