河南的小赵无疑是幸运的,确诊“急性B淋巴细胞白血病”,被认为只有半年生存期的他,因为接受了CAR-T细胞治疗,成功地战胜了肿瘤并一直正常生活至今。

2013年,小赵突然昏倒,在医院检查出患有“急性B淋巴细胞白血病”,由于发现及时并采取了造血干细胞治疗方案,5周后小赵的身体指数渐渐恢复正常,最终治疗成功。不幸的是,2016年疾病复发,小赵在医生建议下进行了第二次造血干细胞移植治疗,但这次显然没有那么幸运了,治疗方案以失败告终。

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当时,医生判断,小赵可能撑不过半年,基本上等于发了“死亡通知书”。正当大家一筹莫展时,医生们想起了还处于临床研究中的CAR-T细胞治疗。

在征得小赵及其家人的同意后,医生决定为小赵实行CAR-T疗法。很幸运,接受治疗后,奇迹再次发生,小赵体内的肿瘤细胞全部消失,并痊愈出院,之后五年的复查结果都没有异常,如今已正常生活、工作。

在当时,CAR-T技术还处于临床试验阶段,小赵免费地接受了治疗。而随着国内首款CAR-T细胞治疗产品获批上市,越来越多的患者对其投去了期盼的目光。然而,被爆一针就要120万的治疗费用,却让很多人犯了难,什么神仙技术这么贵?真的可以完全治愈癌症吗?120万的天价是否值得?今天就给大家仔细讲讲。

一、CAR-T技术是否能够成为癌症“克星”?

对于CAR-T治疗技术,很多人还不清楚,这是一种新兴的肿瘤免疫治疗技术,借助人体自身基因去对抗肿瘤。该技术需要先从患者体内取出血液,并分离出T细胞,通过现有的医学技术对其进行改造,使T细胞拥有靶向的嵌合抗原受体(CAR),然后大量培育CAR后将其重新输入患者体内来消灭癌细胞。这种经过改造后的CAR-T细胞具有可识别性、持久性、杀伤性,可有效对抗体内癌细胞。

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癌症治疗技术问世以来,一直以高昂价格将患者拒之门外,CAR-T治疗技术亦是如此。全球已有5款CAR-T产品上市,均针对于血液肿瘤,整个生产过程需无菌控制,成本消耗极高。美国两家CAR-T生产商将价格定在37万美元左右,对于普通患者来说难以接受。中国引入CAR-T治疗技术,年治疗费在三四十万元,尽管比进口治疗技术低,但暂未纳入医保范畴。

CAR-T治疗技术价格之所以昂贵,主要是因为它的生产成本比传统治疗方式要复杂,抽取患者血液、分离T细胞、激活T细胞活性、扩增有效T细胞,CAR-T制剂、放行冻干到最后植入患者体内,每一道工序制作技术复杂,培育成本极高。

相比传统治疗手段容易将健康细胞和癌症细胞无差别消灭,伤害患者免疫系统的“局限性”,CAR-T疗法可以针对某一特定肿瘤进行灭杀,成功率更高。培育出的细胞免疫性更高,攻击性更强,T细胞活性时间长,只需注射1次,能够有效控制肿瘤可数月或数年,避免多次化疗或药疗对患者造成身心痛苦。

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二、CAR-T技术治疗白血病、淋巴瘤效果最好!

据报道,上海陈阿姨罹患“弥漫性大B细胞淋巴瘤”,由于多种治疗方案均不适合,陈阿姨接受了CAR-T疗法,两个月后,在PET-CT检查下,其体内未检查出癌细胞,症状完全得到了缓解,被批准出院,而陈阿姨也成为CAR-T技术获批后,全国首位接受治疗并被评估症状完全缓解的患者。

虽然CAR-T疗法倍受瞩目,但对于其适应症,河南省肿瘤医院免疫治疗科主任高全立坦言,目前该疗法主要治疗血液系统的肿瘤。“比如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗效果比较好,对于其他癌症的效果还不太确定。”

美国国立卫生研究院研究员、专攻肿瘤免疫疗法的史蒂文•罗森堡也承认,受免疫微环境、低氧、免疫失衡等因素的影响,实体瘤的抗原靶点难度系数大,输入体内的CAR-T细胞仅小部分可循环到肿瘤部位并穿透细胞膜,真正到达肿瘤细胞时,杀伤力已大大减弱,效果并没有那么好。

所以,患者也要理性对待,如果想要接受CAR-T技术疗法,还需先找到医生咨询,看看自己是否符合治疗条件,不要盲目追求新兴疗法而忽视自己的实际情况。

三、盘点6种CAR-T药物,适应症不同

直至2021年8月,全球关于CAR-T药物已有6种,针对的癌症类型也不同,大家要注意比对。

1.Kymriah:最早获批上市的CAR-T药物,主要用于青少年、儿童患者,对复发性、难治性以及青少年B细胞急性淋巴性白血病,效果更佳。目前售价47.5万美元。

2.Yescarta:主要针对于复发性、难治型的特定类型成人大B细胞淋巴瘤,是全球第一款非霍奇金淋巴瘤的CAR-T药物,售价37.3万美元。

3.Tecartus:主要用于治疗复发、难治性套细胞淋巴瘤,是首个针对套细胞淋巴瘤的治疗方法,售价37.3万美元。

4.Breyanzi:针对全身疗法后无应答或是治疗后复发的部分大B细胞淋巴瘤成人患者,售价41.03万美元。

5.Abecma:多种先进疗法的复发、难治型多发性骨髓瘤患者,是首个FDA获批的靶向BCMA的CAR-T疗法,售价41.95万美元。

6.基仑赛注射液(已在我国获批上市):用于二线或以上系统性治疗后复发、难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,售价120万元。

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值得注意的是,虽然CAR-T针对性强,但副作用也不能被忽视。在临床治疗中显示,接受CAR-T疗法的人有不同程度的不良反应,如B细胞再生障碍、细胞因子风暴、神经系统的毒性作用、脑水肿等,甚至危及生命。因此选择CAR-T治疗方案需要对癌症确诊后,再进行T细胞治疗,否则治疗效果大打折扣,且耽误最佳治疗时间。

随着国内阿基仑赛注射液上市,CAR-T技术趋于成熟,未来也有望降价或纳入医保范围,对不少癌症患者来说,更是新的生存希望,期待未来该技术的临床药物更全、更价廉,真正造福患者!