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今日，美国FDA宣布批准GSK公司开发的创新疗法Jesduvroq（daprodustat）上市，用于治疗慢性肾性贫血成人患者。他们已经接受至少4个月的透析治疗。Jesduvroq没有获得批准用于治疗未接受透析治疗的患者。新闻稿指出，这是美国FDA批准的治疗这一患者群体的首款口服贫血疗法。Jesduvroq是一款缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），其药物机理是基于获得2019年诺贝尔生理学/医学奖的研究。
慢性肾病（CKD）以肾功能进行性丧失为特征，其风险因素包括高血压、糖尿病、肥胖和原发性肾脏疾病等。此外，慢性肾病还是心血管疾病的独立风险因素。而贫血是慢性肾病一种重要且常见的并发症，由于肾功能下降，一方面导致促红细胞生成素（EPO）的生成减少，另一方面肾脏对贫血引起的缺氧刺激无法产生足够的应答反应。对于这类患者来说，慢性肾性贫血状况往往与不良临床结局相关。
Daprodustat是一种口服HIF-PHI，适用于未进行透析和正在接受透析的成年的慢性肾性贫血患者。抑制氧敏感脯氨酰羟化酶可稳定缺氧诱导因子，从而导致红细胞生成素和其他与纠正贫血相关的基因的转录。值得一提的是，针对该药的靶点“氧感知通路”的研究在2019年获得诺贝尔生理学或医学奖。Daprodustat的开发为慢性肾性贫血患者提供了一种方便的口服治疗选择。
此次daprodustat的获批是基于多项3期临床研究的积极结果，研究评估了daprodustat在5种CKD分型中的有效性和安全性。试验结果表明，与标准治疗方案——促红细胞生成素刺激剂（ESA）治疗相比，daprodustat改善、和/或将血红蛋白（Hb）水平维持在目标区间内，并且不增加心血管风险。此外，3项额外试验的数据还分别显示了daprodustat每周3次给药、或每日1次给药的积极疗效。并且，与安慰剂相比，daprodustat治疗显著改善了非透析依赖性患者的生活质量。患者最常报告的不良事件包括高血压、腹泻、透析低血压、外周水肿和尿路感染。
▲Daprodustat的分子结构式（图片来源：Meodipt[Public domain] via Wikimedia Commons）
“在FDA批准的注射型治疗选择之外，口服药物为接受透析的慢性肾病成人患者提供了更多贫血治疗选择。”FDA药物评价和研究中心非恶性血液学主任Ann Farrell博士说，“这一批准体现了FDA致力于为慢性疾病患者提供多种治疗选择的承诺。”
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参考资料：
[1] FDA Approves First Oral Treatment for Anemia Caused by Chronic Kidney Disease for Adults on Dialysis. Retrieved February 1, 2023, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-oral-treatment-anemia-caused-chronic-kidney-disease-adults-dialysis
[2] US Food and Drug Administration accepts New Drug Application for daprodustat，Retrieved Jan 3rd, 2022, from https://us.gsk.com/en-us/media/press-releases/us-food-and-drug-administration-accepts-new-drug-application-for-daprodustat/
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