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近日，创新RNA疗法研发公司Arcturus宣布已获得Alexion Pharmaceuticals的用于与核酸纯化技术有关的在申请中的某些专利的独家许可。该技术支持能使Arcturus公司高效率生产纯度更高的mRNA候选治疗药物。此次收购扩展了Arcturus公司已经持有的知识产权组合，用于制造针对多种疾病的mRNA治疗候选药物。

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Arcturus公司于2013年成立，总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥，是一家创新RNA疗法研发公司，致力于研发mRNA药物和疫苗。该公司拥有LUNAR 脂质介导递送技术，STARR mRNA技术，其RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物，包括信使RNA、小干扰RNA、复制子RNA、反义RNA、microRNA、DNA和基因编辑治疗药物。该公司的RNA治疗和候选疫苗的产品线包括新型冠状病毒（SARS-CoV-2）和流感的mRNA疫苗项目，以及治疗鸟氨酸氨基甲酰转移酶（OTC）缺乏症和囊性纤维化的项目，以及包括糖原贮积病3型、乙型肝炎病毒和非酒精性脂肪性肝炎的合作项目。

Alexion Pharmaceuticals公司成立于1992年，总部位于美国马赛诸塞州波士顿，是一家罕见病生物制药公司，致力于生物治疗剂的开发和商业化。Alexion公司有丰富的针对各种类型罕见病的产品管线。其中，SOLIRIS已被批准用于治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者，正在进行用于gMG儿童和青少年的3期研究。ULTOMIRIS是一种长效C5抑制剂，已被批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），针对患有PNH和aHUS的儿童和青少年的3期研究正在进行中。此外，其候选产品包括治疗Wilson病的ALXN1840，用于原发型轻链淀粉样变性病（AL）的CAEL-101，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的AG10等。

参考资料：

[1] Arcturus Therapeutics Acquires Exclusive License to mRNA Manufacturing Technology from Alexion Pharmaceuticals. Retrieved 2021-02-23, from https://www.businesswire.com/news/home/20210222005324/en

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