一项伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所（UCL GOSH ICH）参与的国际合作研究发现，婴儿脑肿瘤与大龄儿童脑肿瘤在生物学上存在差异，可以通过已有药物进行靶向治疗。
这一新的认识将改变世界卫生组织对婴儿脑肿瘤的诊断指南，并可能帮助一些儿童免受化疗等强化治疗之苦。
▲GOSH儿童健康研究所的儿童神经病理学教授Tom Jacques
这项研究发表在了《Cancer Discovery（癌症发现）》杂志上，该研究是目前针对婴儿脑肿瘤最深入的研究之一，包含来自世界各地241名患者的样本。尽管这些肿瘤样本在显微镜下看起来很相似，但科学家们发现其中54%非常独特，具有完全不同的遗传学特征。这些独特的样本中一半以上具有特定的遗传缺陷（ALK和NTRK基因融合），可以通过已有药物进行靶向治疗。
这项研究对一种名为胶质瘤的侵袭性脑肿瘤提供了新的认识。婴儿中的这种肿瘤不仅不同于其他类型的肿瘤，而且根据患儿的年龄有不同表现。
与诊断时超过一岁的婴儿相比，在一岁以内确诊的婴儿似乎有更大的存活机会——其中三分之二的存活时间超过5年。
这项研究表明，基因差异可能解释了为何幼龄儿童中肿瘤的侵袭性较低。化疗可对发育期患儿的大脑造成伤害，而这项研究的结果有助于识别那些可能不需要化疗的患儿。
“虽然对某些类型的婴儿脑肿瘤来说，化疗是一个很好的选择，但有其副作用。通过进一步的研究，我希望能为所有脑肿瘤患儿找到更具针对性、更温和的治疗方案。” GOSH儿童健康研究所的儿童神经病理学教授Tom Jacques表示。
这项研究包括来自世界各地的脑胶质瘤患儿样本，研究由伦敦癌症研究所牵头，得到了来自德国海德堡霍普儿童癌症中心、伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所（UCL GOSH ICH）以及美国圣裘德儿童研究医院同事的支持。
在识别出这些具有ALK缺陷的肿瘤后，研究团队在实验室利用小鼠模型评估了ALK抑制药物的作用，发现它显著地缩小了肿瘤的大小，并且效果优于化疗。
随后，研究团队利用具有NTRK基因融合的患者样本在实验室培养出微型肿瘤，并发现这些肿瘤对NTRK抑制药物具有良好的应答。
两名具有NTRK基因融合的脑肿瘤患儿接受了靶向药物治疗并成功取得疗效，这为今后更加个性化的靶向治疗方法提供了进一步的证据和希望。
Jacques教授表示：“这项合作研究表明，我们不仅可以为患儿提供更温和的治疗，还可以为患有其他危及生命的肿瘤的儿童提供更有效、更个性化的治疗。”。
更多的临床试验将立项开展，以帮助更好地了解肿瘤生物学特点，并进一步试验NTRK和ALK靶向治疗。
这项工作由多家慈善机构资助，包括CRIS癌症基金会、脑肿瘤慈善基金会、英国癌症儿童协会、大奥蒙德街医院儿童医院慈善基金会和英国癌症研究所。在GOSH和ICH开展的涉及人体细胞和患者样本的研究则得到了国家健康研究所（NIHR）GOS生物医学研究中心（BRC）的大力支持。
专为儿童癌症而设立的科室
▲癌症患儿治愈出院时，将摇响病房内的此铃铛作为一个出院仪式。
大奥蒙德街医院（GOSH）的血液和肿瘤科和伦敦大学学院医院 (UCLH)通力合作，成为欧洲最大的儿科与青少年癌症诊疗中心。该科室专门为治疗最罕见和最复杂的儿童癌症疾病而设立，其总体的血液和肿瘤疾病生存率可与国际上最好的结果相媲美。
GOSH的肿瘤科也专长于治疗实体肿瘤癌症患者。其治疗领域囊括了尤因氏肉瘤、肝母细胞瘤、霍奇金淋巴瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤、横纹肌肉瘤和其他软组织肉瘤、生殖细胞肿瘤以及许多其他罕见的肿瘤类型。
作为英国多种不同类型的恶性和非恶性儿童肿瘤疾病的主要诊疗中心 ，该科室可提供英国国家沿疾病路径的最高级，也就是三级癌症护理治疗。
文章来源：
https://www.gosh.com.kw/zh-hans/news-articles/researchers-unlock-new-treatment-options-babies-brain-tumours
注：本文由英国大奥蒙德街儿童医院 (GOSH)授权整理发布，版权归GOSH所有。
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