打开网易新闻 查看精彩图片

日前,网传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’的特效药物需70万元一支天价”“该药在澳洲售价仅41美元,约合人民币280元”“在日本近乎免费”,并称“我们的医院暴利居然到了如此骇人听闻的程度”等消息,引发社会关注。

01

脊髓性肌萎缩症是什么病?

据国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍,脊髓性肌萎缩症(SMA)对儿童是一种致命疾病,通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁;Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症;Ⅲ型虽然不会影响寿命,但患者会全身无力,给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。

湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文称,这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征,是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。

02

诺西那生钠注射液是什么药?

专家介绍,诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物,也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射(通过腰穿将药物注射到体内)的方式,给患者用药。

吴丽文介绍,部分患儿在注射用药后,运动能力有一定程度恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药,目前已注射4次。治疗后,诺诺的运动能力得到较好恢复。

“从治疗上来讲,诺西那生钠注射液的确有用,但并不能完全逆转病情。”吕俊兰提醒。

03

该药在国内外市场是否售价悬殊?

调查发现,据澳大利亚药物福利计划(PBS)网显示,普通病人用药支付41美元每单位,但该药品的政府采购价格为11万澳元每单位。也就是说,41美元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格,而是政府报销后的自费价格。

另据了解,日本不久前将相关药物纳入医疗保障范围,患者只需按该国整体医保政策承担相对低廉的费用。但该药物本身仍为高价药。

全球将该药纳入公费医保的国家有限。在美国,该药每支售价12.5万美元。在加拿大,一位当地居民表示,就职公司为其购买了商业保险之后,使用该药也需自费支付5700多美元每单位,并不便宜。据悉,大部分欧洲国家未将其纳入公费医保范围。

04

为何药价如此昂贵?

诺西那生钠注射液于2019年被批准进口上市,目前未纳入医保,由患者自费承担。在国内,该药每单位价格为69.97万元。

根据2019年新修订的药品管理法,药价不再由政府定价,而以市场调节为主,通过医保集中招标采购来发挥作用。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳表示,罕见病患者人数少,具有临床不确定性,因此药物研发成本高,药品价格昂贵。个别药企往往由于技术领先获得定价优势地位,这并不一定违反我国反垄断法或药品监管相关法律法规。

END

来源:互联网联合辟谣平台

编辑:马建雷

审核:王志坤

打开网易新闻 查看精彩图片