诺西那生钠注射液，一支从未耳闻的药物上了热搜。
之所以走红，不是因为这支药多么神奇，而在于它的价格：
国内售价697000元，差3000就是70万，为完全自费药物。
一、罕见病下的患儿
这支药，也牵扯出背后的一种儿童罕见疾病：脊髓性肌萎缩症，简称为SMA，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。
该病又被称为“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”，属于一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者。
患病婴儿一开始不会蹬腿、坐不起来，接着很快会出现呼吸、吞咽障碍，而且特别容易得肺炎，而每一场肺炎，每一次咳痰，都有可能夺走孩子的生命...
他们仅能靠着咳痰机、呼吸机维系脆弱的生命。
如此稚嫩的年龄，就承受了生命中所不能承受的痛苦。
（患儿蕾蕾）
如果不进行治疗，90%的SMA-I型患儿，都活不过两岁。
吴女士，是SMA湖北病友群的管理员，病友群内的73个群友，是34个脊髓性肌萎缩症孩子的父母们。她自己的宝宝瑞瑞8个月时，被确诊了SMA。
医生告诉她：这是一种罕见病，瑞瑞不仅无法行走，吞咽和呼吸也会受影响，随时有生命危险，而且目前没有有效的医疗手段。
听到这些，吴女士觉得天都塌了。
在患儿群的四年时间里，吴女士知道，一旦出现转让家用呼吸机、咳痰机的消息，大概率意味着这家孩子去世了。
随后家长就会默默退群，群友们就像约好了一样，谁也不愿意打扰他们的生活。
孩子什么时候会离开自己？
每次看见活泼可爱的女儿，吴女士都是一阵揪心。
2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》；
2018年9月，“诺西那生钠注射液”作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序；
2019年2月，该药通过优先审评审批程序在中国获批；
2019年4月28日，该药在上海上市。
该药，成为了中国近1600名SMA患儿的唯一的救命稻草。
正如前文所述：
一瓶5ml的注射液，售价70万，每4个月注射一次，一般需要治疗5年以上，或将终身注射。
2019年11月，3岁的莹莹在武汉儿童医院神经内科，接受了诺西那生钠注射液鞘内注射治疗，成为湖北省内首例接受该药治疗的SMA患儿。
莹莹妈妈借了六十万，差点卖掉房子，才凑够70万的门槛费用。
药效也非常明显，莹莹妈妈说道：孩子体重增加了几斤，抵抗力也增加了，从来没有感冒过，也能坐起来，腿也能往上抬，有时候还踢被子呢~讲到孩子的变化，莹莹妈妈语调不自觉上扬。
2019年，美国FDA批准了一款新药Zolgensma上市，这种药物能够一次性治愈脊髓性肌肉萎缩症。但价格十分高昂，一次治疗需要花费212.5万美元（约1469万人民币）。
然而，相对于需终身注射的诺西那生钠注射液来说，也不过是20针，够7年的费用，算是便宜的。
二、巨大差价
除了费用昂贵，另一点饱受争议的是，网友发现该药在澳大利亚只要41美元，即280人民币。
同样的药，为什么澳大利亚卖280元，而中国需要70万？
一时之间，网友纷纷指责国内药商以孩子生命为要挟，赚黑心钱。
事实真的如此吗？
实际上，这支药在美国售价12.5万美元，合人民币86.7万，比中国更贵。
在澳大利亚，采购价为11万澳元，合人民币55万元。
之所以只需花费280元，是因为澳大利亚将该药纳入了医保报销范围。
也有网友发现，在日本该药免费，实际上也是由医保买单，并非价格便宜。
看来，“天价药”能否变为平价药，关键在于国家医保。
“由于该药在中国上市时间较晚，暂时没有拿到医保谈判的入场券，但我们一直在积极争取，早日造福患者”。渤健生物科技（上海）有限公司表示。
该药企也在2019年5月31日就已和中国初级卫生保健基金会合作，援助了80多名SMA患儿，节省了一半以上的药费，可谓良心药企。
8月3日起，国家医疗保障局发布了《2020年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》，公众可以用书面或电子邮件的形式向国家医疗保障局反映。
然而医保，是全国人民的医保，不是一个人的医保。
既要顾及罕见疾病家庭的困境，同样也要考虑到全体国民的医保费用和医疗开支，保障了高昂罕见病的费用，也许就要牺牲大多数人的基础医疗费用。
一碗水端平，着实不易。
能否被纳入医保，未来可期。
除了寄希望于医保，另外的希望就是社会慈善。
2020年初，爱德基金会在腾讯公益上发起了SMA患儿肺炎救助项目，计划为20名患儿每人筹集2万元医疗应急救助款。
如果可以，请帮助这些可爱而又坚强的天使们。
三、商业保险帮得上吗
对于这类罕见疾病，商业保险有用吗？
首先是重疾险。
脊髓性肌萎缩症，作为一种罕见疾病，部分少儿重疾险纳入了保障范围，如复星联合的妈咪保贝，保障了5种少儿罕见疾病，该病就是第3种。
一旦确诊，将按照3倍基本保额赔付，买了80万，赔付240万。
这足够打9针诺西那生钠注射液（药企额外赠送）。
其次是百万医疗险。
虽说百万医疗险不限制病因，但是均对先天性、遗传性疾病免责。
遗憾的是，这类罕见疾病，多属于遗传性疾病，大多数百万医疗险均免责，不予赔偿。
尊享e生2020，拓展了121种罕见疾病保障，第110个罕见疾病即为SMA，且不受免责条款“遗传性疾病”的限制。
也就意味着，此病住院期间的治疗费用都可以报销。
然而，70万每支的诺西那生钠注射液能否报销，仍是个未知数。
该药如此昂贵，即使纳入医保，也未必能进入医院药房。而百万医疗险的院外购药只支持癌症靶向药。
医院里面买不到，医院外面买不给报销...进退两难。
写在最后
医疗技术的进步，让那些曾经的绝症，变成了可治之症，即便不能完全治愈，也可以极大的延长患者寿命。
古有诸葛孔明身穿道袍，脚踏七星，以祈禳之法续命。
今有澳门赌王何鸿燊，每日靠86万元的“补脑针”续命。
医学，唯一治愈不了的，只有穷病...
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