国内70万一针的特效药国外只卖200多？天价药到底贵在哪？|医保|新药|治疗|注射液|药品

在《我不是药神》引起对高价药品的热议之后，近日，又一则有关“天价孤儿药”的消息迅速在社交平台上引发热议。这是一款名为诺西那生钠（Spinraza）的药品“一针的国内价格竟然高达70万元。但有网友却表示在澳洲该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元”的说法，迅速引起网友关注，有网友直呼不敢生病。

诺西那生钠与脊髓性肌萎缩症

脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA) 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属常染色体隐性遗传病。在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。如果不进行治疗，部分患儿可能无法存活到两岁。此病共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情况。

诺西那生钠注射液（SPINRAZA）由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，目前，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等多个国家获得批准用于治疗SMA。2019 年 2 月 22 日，诺西那生钠注射液正式获得我国国家药品监督管理局批准，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。

诺西那生钠注射液在美国的费用也同样相当昂贵，定价为12.5万美元/针（约87万元人民币），首年就需要注射6次，治疗费用约为75万美元（约521万元人民币），在第二年的费用降低一半至37.5万美元。在国内该药目前售价为每支约69.7万元，属于完全自费药物，已创下了中国药品售价的新纪录。

为何如此天价？

8月5日，相关部门工作人员回应称，在去年开始国家就在和药企进行谈判，但因药物价格谈下不来，就始终无法纳入医保目录。因为国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录后，各地方医保支付定位都能用得起。

简单来说，一方面与药企围绕该药药价谈不拢，另一方面考虑到部分欠发达地区医保可能负担不起这么高价的药品，如果强行纳入国家医保目录，可能导致部分地区医保经济负担过重，还可能造成地方经济压力。

另外有资料显示，同样具有疗效的“Zolgensma”售价为1500万元，可以一次性治疗SMA，其研发公司诺华制药在1997-2011年间的总研发费用为836亿美元，但最终被批准上市的新药仅21种，平均每种新药的研发费用约为40亿美元，而，研发小规模人群的治疗药物，对于制药企业来说，存在巨大的风险，售卖少且成本高。如果无法在专利期内收回成本，则有可能导致药企不会再去研发这一类药物。