英文缩写SMA，中文叫脊髓性肌肉萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
可以想象，如果一个孩子不幸得了此病，对孩子、对家庭是何等的悲剧。但更悲剧的是，有治疗这种病的特效药，患病孩子的家庭却可能因为没钱买不起药，而眼睁睁的要放弃！
没错，这药就是最近在网络和朋友圈引起大家热议的诺西那生钠注射液，医院报价70万元人民币一针！而有的患儿一年需要注射不止一针，曾有媒体报道过的一个患例，一年需要注射6针诺西那生纳!
几天前，湖南一位刚满1岁的婴儿患SMA生命垂危的“求药”信息，医院推荐了诺西那生钠特效药，但该药一针高达70万元的费用，让普通民众无法承担。有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元。事情引起了一位律师的关注，随即向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。
而得到国家药品监督管理局的回复是这个药的定价不归国家药监局所管，建议其向国家发改委申请信息公开……8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
据网上资料显示，该药物的价格在国际上也一直是居高不下，即便在美国等发达国家也属于普通民众难以负担的药物。之所以在澳大利亚价格如此之低，那是因为该药在澳大利亚被纳入了国家医疗体系，大部分费用都由国家负担，而患者只需负担很少一部分，日本也是在今年的五月份才将其列为公共医疗保险适用对象。
写到这里，相信大家也都明白了，一是这个药确实是贵，相关部门也说了，该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格一直居高不下。2018年电影《我不是药神》因为关注抗癌药在国内国外市场的巨大差价而引起了全民关注，进而引来了国家决策部门在进口药物方面的政策的改变：抗癌药实施零关税，大幅度降低进口环节增值税税负，采取政府集中采购、将其纳入医保报销目录，消除流通环节各种不合理加价等等。那么同样这些措施，能不能也适用到诺西那生钠注射液上呢？能不能适用到所有能救命的进口药品上呢?
再者，如果此药的采购买卖完全属于市场行为，那么，发放药品进口许可证的部门和市场监管机构，在面对如此高价和市场垄断的药企面前，是不是也可以有所作为呢？
二是该药自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，也就是说这种药目前还不在医保范围内，属于完全自费的药品。国家医保局相关工作人员表示，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。
简单点讲，就是药品价格太高，如果纳入医保后，有些经济不发达地区可能会出现报销支出了这种药物的费用就会影响对其他普通疾病的报销支出。因为由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。
在国内一些经济发达省市级地区有出台对罕见病的地方救助政策，如浙江省，建立了罕见病用药保障机制。根据此政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元，这在很大程度上减轻了罹患罕见病家庭的经济负担。
但疾病不分地区，往往越是经济欠发达地区的患者又越是最需要救助的群体。所以要解决这个问题，还是要回到国家层面上来。最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来，早日将其纳入国家医保目录，有了医保的报销才能让更多普通家庭患此病症的孩子看到希望！
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