8月18日，Curis宣布，FDA在审查了Curis提交的综合数据后，解除了对小分子口服抑制剂Emavusertib的I/II期TakeAim Lymphoma研究的部分临床暂停。
受此消息影响，Curis当天股价上涨20%，目前市值为1.15亿美元。
Emavusertib（CA-4948）是一款first-in-class的IRAK4激酶抑制剂。IRAK4在Toll样受体（TLR）和白细胞介素-1受体（IL-1R）信号通路中起着承上启下的重要作用，这些通路在癌症患者中经常失调。研究发现，致癌的长亚型IRAK4在一半以上的急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者中过度表达。2021年4月，Emavusertib已获FDA孤儿药认定，用于治疗AML和MDS。除了抑制IRAK4外，Emavusertib还被设计为抑制FLT3，这也是一个已知的致癌因素。
今年4月，FDA分别叫停了TakeAim Leukemia和TakeAim Lymphoma研究的部分临床试验，原因是一名患者因出现横纹肌溶解症而死亡。此前，横纹肌溶解症已被确定为Emavusertib的剂量限制性毒性，可导致横纹肌细胞破裂、细胞内容物漏出以及肾脏损伤，甚至死亡。FDA要求Curis提供更多的安全性和有效性数据，包括横纹肌溶解症相关的资料和II期试验中Emavusertib的推荐剂量。
在与FDA达成的协议中，Curis共享了所有研究数据，允许FDA更多地参与其中，并需招募至少9例患者以较低的200mg剂量（初始计量为300mg）进行Emavusertib治疗。Curis预计初步的临床数据将于2023年发布。
TakeAim Lymphoma研究是一项开放标签、剂量递增和剂量扩展的I/II期临床试验，旨在评估Emavusertib作为单药或联合伊布替尼（Ibrutinib）治疗复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者的安全性、药代动力学、药效学和临床活性。在完成单药和联合治疗的剂量扩展以确定II期推荐剂量后，Curis计划在4个队列中进行Emavusertib+伊布替尼联合治疗：边缘区淋巴瘤，弥漫性大B细胞淋巴瘤，原发性中枢神经系统淋巴瘤，以及既往接受过伊布替尼单药治疗并出现适应性继发性耐药的患者。
Curis公司总裁兼首席执行官James Dentzer表示：“我们很高兴地宣布，FDA已经完成了TakeAim Lymphoma研究的审查，并解除了部分临床暂停。我们正在与临床机构合作，以便在第3季度迅速恢复这项研究的新患者招募。”
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