2022年上半年，FDA共批准了16款新分子实体/新生物制品，还批准了1款细胞疗法，1款疫苗。从技术类型上看，包括9款小分子药物，2款单抗，1款双抗，1款T细胞受体（TCR）疗法，1款RNAi疗法，1款核放射配体疗法，1款多肽，1款CAR-T细胞疗法以及1款mRNA疫苗。
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从疾病类型上看，上半年FDA批准的新药在各个领域分布较均匀，肿瘤药4款（22%），血液疾病和抗感染病药物各3款（17%），神经、免疫、代谢性疾病领域各有2款，心血管，眼科各有1款。
从审评方式上看，上半年共有13个（72%）新药是以“优先审评”的方式获得FDA批准。有6个品种曾被FDA授予“突破性疗法”资格，占比33%。 有9款产品属于“first-in-class”新药：
实现多款“首批”
今年上半年，FDA在多个疾病治疗方面实现“首款”批准，具体如下：
1月25日，FDA批准首款治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤疗法Kimmtrak（tebentafusp-tebn）。该款药物由Immunocore开发，同时也是首款获得监管批准的T细胞受体（TCR）疗法，以及首款获FDA批准的治疗实体肿瘤的双特异性T细胞接头；
2月4日，FDA批准赛诺菲针对经典补体途径中C1s蛋白的单抗Enjaymo（sutimlimab）上市，该产品是首款FDA批准用于冷凝集素病患者的疗法，它能够抑制患者因为补体蛋白激活导致的溶血；
2月17日，FDA批准Agios公司Pyrukynd(mitapivat)上市，用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏引起的成人溶血性贫血，Pyrukynd是首个用于这种疾病的疾病修饰疗法；
3月18日，FDA批准首款治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作药物Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）。
4月26日，FDA批准Mycovia公司开发的新型口服抗真菌药物Vivjoa（oteseconazole），用于在不具有生殖潜力的女性中，降低复发性外阴阴道假丝酵母菌病（RVVC）的复发几率。这是FDA批准的首个治疗RVVC的药物。恒瑞医药已引进该药物并于今年1月在国内提交了新药上市申请。
中国创新药出海加速
随着本土市场加速内卷，创新药国际化已成为中国药企寻求发展的必经之路。继百济神州泽布替尼之后，今年上半年有两款本土新药成功获FDA批准，分别是传奇生物的BCMA CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)和天济医药的本维莫德乳膏（tapinarof）。cilta-cel获批用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM），目前强生负责该产品在国外的开发和商业化。Tapinarof获批用于斑块型银屑病的局部治疗，Dermavant目前负责其在中国境外的开发。
当然，有成功也就有挫折，今年上半年，信达生物、和黄医药和君实生物均收到了FDA的完整回复函。FDA拒绝批准信迪利单抗联合培美曲塞和铂类化疗用于非鳞状NSCLC患者一线治疗的BLA申请，FDA建议开展一项信迪利单抗联合化疗vs目前标准疗法一线治疗转移性NSCLC的多区域非劣效性临床试验，并以总生存期为主要终点、。目前礼来负责该产品中国以外地区的开发及商业化。
FDA拒绝了索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请，要求和黄医药开展纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验（MRCT）来支持美国获批。君实生物特瑞普利单抗一线和二线治疗鼻咽癌的BLA申请则遭到延期，FDA要求君实生物进行一项质控流程变更，君实生物表示将于今年仲夏重新递交BLA申请，受新冠疫情影响，具体现场核查时间也将另行通知。
下半年百济神州也将迎来FDA的审批决定，替雷利珠单抗用于既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的PDUFA日期为7月12日。由于替雷利珠单抗做的是全球性多中心III期临床研究，因此，有可能成为在美国获批的首个国产PD-1单抗。目前诺华负责替雷利珠单抗在北美、欧洲和日本的开发、生产和商业化。
此外，正大天晴/康方生物也已向FDA递交了PD-1派安普利单抗BLA申请并入选RTOR计划，不过目前尚未公布预期审批决定日期。
另外，恒瑞作为传统中国药企的代表，今年5月18日正式宣布海外子公司Luzsana Biotechnology的成立，这无疑也显示出中国传统药企加入全球化竞争的坚定步伐。恒瑞5月12日也公布了一个国际化的好消息，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼 vs 索拉非尼一线治疗既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌的国际多中心III期研究达到主要终点。相信未来，将会有更多的本土创新药走向国际舞台，造福全球患者，并且随着中国很多生物制药公司在成立之初就已同步开始国际化布局，这一速度将会越来越快。
附表：
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