George Church又有新动作!新公司剑指基因疗法关键瓶颈,A轮融资5500万美元

2022-01-20 21:57:43 医药魔方
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1月19日,合成生物公司64x Bio宣布完成5500万美元的A轮融资。本轮融资由Lifeforce Capital领投,Northpond Ventures、个人投资者Michael Chambers、Future Ventures等参投。

64x Bio总部位于旧金山,正在开发新颖的方法,以获得高度优化的、用于病毒载体生产的细胞系,团队包括来自哈佛医学院、耶鲁大学和哈佛大学Wyss Institute的世界知名基因工程和基因疗法科学家和专家。

A轮融资收益部分将用于支持64x Bio新型细胞系工程技术平台VectorSelect™的扩展,为各种不同的基因疗法设计改良的细胞系。

病毒载体,即将基因载荷递送到细胞中的工程化病毒,是许多生物药的关键组成部分。然而,目前用于生产病毒载体的细胞系的产量和质量都不佳,这一限制是基因治疗领域的主要瓶颈,因为这类疗法严重依赖于载体。

知识卡:目前基于AAV的基因疗法主要通过三质粒转染293细胞和杆状病毒感染昆虫细胞生产AAV载体。瓶颈是规模化生产高感染效率的AAV载体。三质粒的方法不容易规模化生产,但AAV载体感染效率高;昆虫细胞体系,容易规模化生产,但载体的感染效率相对较低。

利用目前的细胞系,即便是用于最小规模的患病群体,目前的生产能力也不足以覆盖。如果想要基因疗法发挥其潜力,以治疗广泛存在的疾病,在很多情况下,细胞系生产载体的能力需要提高6个数量级。64x Bio致力于解决这一挑战,公司称,其VectorSelect™平台具有降低成本和提高载体生产能力的潜力。

“近年来,产业界投入了数十亿美元来扩建载体生产设施,然而,现有细胞系无法满足大规模载体生产这一问题要比基础设施问题更加根本。这是一个遗传学问题,解决方案将是调整细胞与病毒成分的相互作用方式。想要克服病毒生产的细胞障碍,需要结合多种细胞突变,这意味着可能要测试数万亿个突变细胞。而现有的细胞系工程和筛选技术还不能应对这一挑战。”64x Bio的联合创始人、哈佛医学院遗传学“大牛”George Church教授解释道。

VectorSelect™平台 | 1)库的设计和汇编:数以亿计的核酸序列被设计、合成并用于构建哺乳动物细胞系;2)大规模多路复用细胞测试:使用VectorSelect™的新型条形码技术,可以测量突变细胞池中单个细胞的病毒载体产力,使整个库在单个实验中进行筛选;3)迭代与深度突变富集:VectorSelect™灵活的条形码技术促进了库的快速重组和筛选的迭代,建立了包含最成功的目标突变组合的复杂突变细胞文库;4)计算建模和预测:通过进一步使用计算工具,从丰富且不断增长的细胞系性能数据集中学习,将数万亿种可能的组合遗传解决方案过滤成数百万种。(来源:64x Bio官网)

利用VectorSelect™平台,64xBio能够将数百万种独特的细胞基因型与单个载体生产表型进行映射。通过这种方式,可以从对数百万个候选细胞系同时进行的大规模多路复用实验中产生高通量数据。然后,64x Bio将计算工具(如机器学习)应用于其不断增长的CellMap™专有突变数据数据库,将数万亿种可能的解决方案过滤成数百万种可筛选的基因组合,进一步提高细胞系开发的速度和效率。通过这种方法,64x Bio有望发现其他方法无法获得的细胞系,并从根本上提高产率。

“这次的A轮融资有望帮助我们将VectorSelect™推向下一个发展阶段。我们的目标是成为领先的载体生产细胞系开发商,彻底改变基因疗法的经济学,使更多患者能够用上这类救命药物。”64x Bio的首席执行官、联合创始人Alexis Rovner博士说道。

参考资料:

[1]64x Bio Raises $55 Million Series AFinancing to Advance Cell Line Engineering Platform for Gene TherapyManufacturing(来源:BUSINESSWIRE)

[2]64x Bio官网

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