▎药明康德内容团队报道

11月30日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示，盐野义制药公司（Shionogi）的新药芦曲泊帕片已申报上市。公开资料显示，这是一款新一代口服小分子TPO受体激动剂，此前已在日本、美国、欧洲等地获批上市，用于治疗慢性肝病相关的血小板减少症患者，在进行择期侵袭性手术或诊断性操作的前升血小板治疗。2019年，亿腾医药通过合作引进芦曲泊帕在中国大陆及香港、澳门地区所有的开发及商业化权利。

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截图来源：CDE官网

根据亿腾医药早前发布的新闻稿，芦曲泊帕（lusutrombopag，Mulpleta）是新一代口服小分子TPO受体激动剂，通过作用于人TPO受体的跨膜结构域，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。相比第一代产品，芦曲泊帕安全性更好，使用方便，且无免疫原性疗效稳定，有望为患者提供更优医疗选择。

今年9月，亿腾医药宣布，在中国大陆开展的研究编号为1903M0636的临床3期研究顺利完成，并达到了预设的主要研究终点，这将支持芦曲泊帕在中国的注册批准。该研究是一项在中国人群中评估芦曲泊帕治疗拟接受择期侵袭性手术的慢性肝病（CLD）患者血小板减少症的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究。

数据显示，芦曲泊帕在用于拟接受择期侵袭性手术者的慢性肝病血小板减少症患者术前升血小板的治疗中，相比于安慰剂主要终点第8天的有效应答者比例显著提高，关键的次要终点芦曲泊帕组较安慰剂组也具有显著的统计学意义，其他次要终点也支持了候选药的临床治疗作用。同时，芦曲泊帕显示良好的安全性和耐受性，不良事件的发生率与安慰剂组类似，未发生与研究药物相关的严重不良事件。

值得一提的是，芦曲泊帕曾获得美国FDA的快速通道资格与优先审评资格，并于2018年8月以提早将近一个月的时间迅速，表明FDA对这款新药安全性与疗效的认可。在美国，它被批准用于治疗患有血小板减少症的特定成人患者群体，这些患者同时患有慢性肝脏疾病，并有接受手术的计划。

血小板减少症是慢性肝脏疾病的常见并发症，可能由多种因素引起。患有这种疾病的患者其出血风险会显著增加，需要反复输注血小板以控制病情，这给他们带来了极大的医疗负担。此外，由于血小板的缺少，这些患者的常规护理会变得相当复杂——常规的肝脏活检或是手术，其出血状况都会得到加重。这也往往导致正常医疗护理的延迟或取消。对这些患者来说，他们急需一种新的治疗方法来改善现状。

希望新一代TPO受体激动剂芦曲泊帕早日在中国获批，为血小板减少症患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）. Retrieved Nov 30，2021, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2]盐野义制药与亿腾医药就血小板生成素受体 激动剂 (Lusutrombopag) 达成授权引进许可协议 . Retrieved Jun 24，2019, from https://www.eddingpharm.com/newsDetail/26

[3]亿腾医药宣布芦曲泊帕（Mulpleta®）中国III期临床试验完成入组取得积极结果 . Retrieved Sep 23，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/u7JYMSJXh6CwSrlPBLUiFg

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