1.5亿美元融资后,又获近7亿美元合作!诺奖得主公司“牵手”Vertex,开发体内基因编辑疗法

2021-10-27 22:59:56 医药魔方

10月26日,Vertex Pharmaceuticas(福泰制药)和Mammoth Biosciences宣布达成合作,未来将使用Mammoth的CRISPR系统开发两种遗传疾病的体内基因编辑疗法

来源:Vertex、Mammoth

根据协议条款,Mammoth将获得4100万美元的预付款,并有资格获得高达6.5亿美元研发和商业里程金。

Mammoth成立于2017年,2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna是Mammoth的联合创始人之一。截至目前,Mammoth已获得了总额超2.6亿美元的多轮融资。除了多家知名投资机构,Mammoth还获得了Brook Byers(生物技术领域知名投资人)、Tim Cook(苹果CEO)和Jeff Huber(前任谷歌工程副总裁)等个人投资者的资金支持。

Vertex成立于1989年,由Joshua Boger和Kevin J. Kinsella共同创立,最初专注于囊性纤维化的治疗,近年来逐步向细胞疗法、基因疗法靠拢。

Mammoth的CRISPR平台专注于两种超小型Cas酶:Cas14和Casɸ,Cas酶是CRISPR基因编辑系统的核心元件。基因编辑器常用的递送工具是腺相关病毒(AAV),但是AAV的负载量有限,所以更小尺寸的Cas酶更易递送,并且有希望增加体内基因编辑的范围。

Cas14和Casɸ与常用的Cas9和Cas14的比较(来源:Mammoth)

Vertex首席科学官David Altshuler表示:“我们期待通过添加Mammoth的超小型CRISPR系统来扩展我们在细胞和基因治疗的能力,这为解决许多目标疾病提供了另一套工具。”

参考资料

Vertex and Mammoth Biosciences Announce Collaboration to Develop In Vivo Gene-Editing Therapies for Serious Diseases(来源:businesswire)

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