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2021年10月21日，ReCode Therapeutics公司宣布完成8000万美元的B轮融资。获得的资金将用于推动针对原发性纤毛运动障碍（PCD）和囊性纤维化（CF）的先导项目进入临床试验，扩大针对致命遗传性呼吸系统疾病患者的治疗管线，以及推进器官特异性递送RNA和基因修饰疗法的脂质纳米颗粒（LNP）平台。
ReCode创建了一个广泛且可定制的非病毒LNP平台，能够安全有效地将mRNA、tRNA、CRISPR系统等有效载荷，精确递送到靶向器官。其主要项目聚焦在遗传性呼吸系统疾病原发性纤毛运动障碍和囊性纤维化上。
该公司基于mRNA的囊性纤维化疗法的临床前数据显示，其LNP载体可以递送囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的mRNA，在患者来源的人体支气管上皮细胞（hBE）模型中恢复CFTR功能。此外，基于吸入mRNA治疗原发性纤毛运动障碍的临床前数据证明，其LNP载体成功地将DNAI1的mRNA递送至hBE，并且成功修饰了具有DNAI1缺陷的hBE细胞，恢复了强大的纤毛活性。
▲ReCode Therapeutics公司总裁兼首席执行官David Lockhart博士
“ReCode正致力于利用我们的新型LNP平台来释放基因医学的力量，该平台有可能用于治疗涉及不同器官和组织的多种疾病。”ReCode的首席执行官和总裁David Lockhart博士表示，“获得的资金，使我们能够加速向成千上万需要新治疗选择的遗传性呼吸系统疾病患者提供有影响力的药物，包括原发性纤毛运动障碍和囊性纤维化患者。”
参考资料:
[1] ReCode Therapeutics Raises Oversubscribed Series B Financing Round of $80 Million. Retrieved October 21, 2021, from https://recodetx.com/recode-therapeutics-raises-oversubscribed-series-b-financing-round-of-80-million/
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