速递 | 全球首批!口服补体C5a受体抑制剂在日本获批

2021-09-28 11:37:39 药明康德

▎药明康德内容团队编辑

2021年9月27日,ChemoCentryx,Vifor Pharma,和Kissei Pharmaceutical联合宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准Tavneos(avacopan)在日本上市。Avacopan是一款口服给药的选择性补体C5a受体(C5aR)抑制剂,用于治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA)相关血管炎:显微镜下多血管炎(MPA)和肉芽肿伴多血管炎(GPA)。ANCA相关血管炎是一种罕见且严重的自身免疫性肾病,存在高度未满足医疗需求。新闻稿指出,这是这款C5aR抑制剂在全球范围内首次获批。目前它正在接受美国FDA的审评。

ANCA相关性血管炎是一种由于C5a补体途径的过度激活,进一步激活中性粒细胞,导致炎症和小血管破坏的全身性疾病,会引起器官损伤和衰竭。目前,ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂(环磷酰胺或利妥昔单抗),联合每日糖皮质激素长期给药,这可能导致显著的临床风险,包括因感染导致的死亡。

Avacopan通过确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5aR,阻止这些细胞受到C5a的激活,降低炎症损损伤。

图片来源:ChemoCentryx官网

该批准获得一项关键性3期试验的积极结果支持。来自331例多血管炎和肉芽肿伴多血管炎患者的数据表明,根据伯明翰血管炎活动评分(BVAS),在治疗第52周时,avacopan组的缓解率优于标准治疗。

在治疗第52周时,avacopan组的缓解率优于标准治疗(图片来源:参考资料[3])

具体而言,在治疗第52周,在avacopan组65.7%的患者观察到持续缓解,对照药物组为54.9%非劣效性P<0.001;优效性P=0.007)。

安全性方面,37.3%接受avacopan治疗的患者和39.0%接受对照药物治疗的患者发生严重不良事件(不包括血管炎恶化)。

ChemoCentryx还在开发avacopan,用于治疗C3肾小球病(C3G)、化脓性汗腺炎(HS)和狼疮性肾炎(LN)患者。FDA已授予avacopan治疗ANCA相关血管炎和C3肾小球病的孤儿药资格。

ChemoCentryx总裁兼首席执行官Thomas J. Schall博士表示:“这标志着ChemoCentryx发现和开发的一种新型药物首次获得监管机构的批准。我们要感谢Kissei和日本厚生劳动省付出的时间和巨大努力,使这一重要里程碑成为可能,并有望给具有重大未竟需求的患者带来缓解。”

参考资料:

[1] VFMCRP announces approval for Tavneos® (avacopan) for the treatment of ANCA-associated vasculitis in Japan. Retrieved September 27, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210926005078/en/

[2] ChemoCentryx Announces Approval in Japan of Tavneos™ (Avacopan) for the Treatment of ANCA-Associated Vasculitis. Retrieved September 27, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/27/2303617/19219/en/ChemoCentryx-Announces-Approval-in-Japan-of-Tavneos-Avacopan-for-the-Treatment-of-ANCA-Associated-Vasculitis.html

[3] Avacopan for the Treatment of ANCA-Associated Vasculitis. (2021). New England Journal of Medicine, 384(21), e81. https://doi.org/10.1056/nejmc2104672

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