速递 | 基于人类“垃圾DNA”开发新疗法,新锐完成7700万美元B轮融资

2021-09-15 12:10:18 药明康德

▎药明康德内容团队编辑

2021年9月14日,ROME Therapeutics宣布完成7700万美元的B轮融资,以开发靶向非编码基因中重复基因组(repeatome)的新疗法,用于治疗癌症和自身免疫性疾病

人体的DNA含有多种基因。这些基因中有的含有制造蛋白质的指令,用于指导蛋白质合成,称为编码基因,仅占基因组的2%;还有很多不包含制造蛋白质指令的基因,它们不能指导生成蛋白质,称为非编码基因,约占基因组的98%。许多非编码基因有重要的调控作用。在很长的一段时间内,科学家们没有认识到非编码基因的作用,并冠以这些非编码基因“垃圾DNA”的称号。

其中,约占人体基因组60%的“垃圾DNA”被称为“重复基因组”,它们由很多重复的核酸序列组成。其中一些是逆转录病毒,在进化过程中将其代码嵌入到人类的DNA中。很多其他序列是“病毒样序列”,在大多数情况下,这些序列无法执行任何操作,它们被包裹在DNA周围的组蛋白所束缚。但是在某些情况下(例如某些癌症),这些序列会转录为RNA。这些RNA序列虽然不会产生任何蛋白质,但是它们可以像RNA病毒一样激活先天免疫系统,攻击肿瘤

图片来源:123RF

已有研究表明,“重复基因组”有很大潜力开发治疗自身免疫病和癌症的新疗法。而自2020年4月启动以来,ROME已经确定了多个重复基因组衍生的靶标,并创建了一个称为“重复组学(repeatomics)”的内部数据科学平台。

“在我们成立后的短时间内,ROME取得了重大进展,揭示了重复基因组在癌症和自身免疫性疾病中的作用和机制。这使我们创建了重复组学平台,并鉴定出多个可用于药物发现的靶标。”ROME的总裁兼首席执行官和联合创始人Rosana Kapeller博士表示,“在投资者的支持下,我们将继续推进我们的先导项目进入临床,扩大我们的重复基因组衍生的项目管线,并增强我们的重复组学平台,以实现我们寻求彻底改变癌症和自身免疫性疾病的新疗法的目标。”

参考资料:

[1] ROME Therapeutics Secures $77 Million in Series B Financing to Advance Repeatome-derived Pipeline for Cancer and Autoimmune Diseases and Expand Repeatomics Platform. Retrieved September 14, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210914005262/en/ROME-Therapeutics-Secures-77-Million-in-Series-B-Financing-to-Advance-Repeatome-derived-Pipeline-for-Cancer-and-Autoimmune-Diseases-and-Expand-Repeatomics-Platform

[2] Kapeller's Rome bags $77M to strike gold in the backwaters of the genome. Retrieved September 14, 2021, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/kapeller-s-rome-bags-77m-to-strike-gold-backwaters-genome

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